医句话：

当一个人患有罕见病，并不意味着必须治愈才能够活下去。许多疾病如高血压、气喘和糖尿病等也没有治愈的方法，却能够通过药物控制好病情，而罕见病也是一样的。只要他们接受适当的治疗与控制良好，寿命可与一般人无异。

“目前全球已鉴定出大约8000种罕见病，约80%是基因突变或缺陷导致的遗传性疾病。不同国家对罕见病的定义各异，我国卫生部未确切为此定义。根据民主及经济事务研究中心（IDEAS）2019年公布的《大马罕见病白皮书》，建议根据患病率（即总人口中每4000人中就有不到1人受影响）定义罕见病。