罕見疾病

“模仿”第八凝血因子 创新药经皮下注射 减血友病出血率

医句话:

血友病的药物不断在进步和创新,让患者能更好地控制出血,保护关节,同时拥有自主生活。治疗方案可分成凝血因子补充疗法、非凝血因子的创新疗法,以及基因疗法3大类。虽然基因疗法已获得成功,但只提供18岁以上的患者,而且费用高昂,且尚未获得我国批准实行。

“血友病主要成因是凝血因子不足,因此治疗方式在于补充缺乏的凝血因子,主要分为需求性治疗或按需治疗(on-demand therapy)和预防性治疗(prophylaxis),前者是针对紧急出血的治疗;后者是定期施予固定剂量的凝血因子,以提高并维持体内凝血因子在一定的浓度,以预防自发性出血长期积累造成的伤害。

血友病患需尽早开始药物治疗,因病情管理的原则在于预防。当然,所谓的‘及早’并非一出生即用药,因为婴儿活动能力有限,出血风险相对不那么高。

新药/技术上架

全球致残原因之一 新药阻断CGRP 有效治疗偏头痛

医句话:

全球每7人中就有一人患有偏头痛,在马来西亚,9%人口饱受偏头痛的困扰。患者中女性占大多数,多好发于50岁以下的人群。频繁又毫无预警发作的偏头痛,使人丧失能力,严重影响生活和工作。CGRP受体拮抗剂瑞美吉泮口服药可阻断CGRP受体的效应,减轻疼痛和症状,并降低偏头痛发作的频率。

偏头痛(migraine)是一种与神经系统相关的疾病,非常普遍,患者大多为女性,是男性的3倍,多好发于年龄低于50岁的人群。事实上,其病发年龄从5岁开始,直至60岁或甚至60岁以上。

全球每7人中就有一人患有偏头痛。2019年的研究指出,偏头痛是全球主要致残的原因之一。在马来西亚,1996年一项研究数据显示,9%的人口面对偏头痛的问题。根据2015年的数据,因偏头痛而致残,在我国排行第九。

偏头痛的症状计有单侧头痛(有时为全头痛)、搏动痛或刺痛感、中度至剧烈疼痛、对光与声敏感、恶心、作呕及头晕。




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