造血干细胞移植成功率·儿童更胜成人·90%健康痊愈

医句话：

以往在治疗血液疾病大多以骨髓或外周血的造血干细胞移植，如今还有脐带血移植的选择。传统的骨髓移植配对相符不易，患者与捐赠者的HLA 6个抗原点需完全吻合。相较之下，脐带血的移植配对限制较宽松，在6个抗原点之中有4个相合即可接受移植，令成功匹配几率提高，排斥反应和移植物对抗宿主病风险降低。

“大众或许对‘干细胞移植’这个词语不太熟悉，其实骨髓移植便是造血干细胞（Haematopoietic Stem Cell，HSC）移植。随着医学进步，如今还可以用外周血和脐带血来进行HSCs移植。

在最早的时候，我们只能从骨髓中提取干细胞，因此需要在捐赠者的髋骨（hip bone）进行骨髓穿刺，从中采集骨髓，这并不是一次性的事情，数量也有限。医生需要多次穿刺，从不同的角度去提取新鲜的干细胞，否则后续只会获得血液而已。当然，想象自己的骨头被针刺入，多少都会感到疼痛。

于是人们开始设想，可否让干细胞被‘推’到骨髓之外？在正常情况下，干细胞甚少出现在外周血中，但是通过白血球生长激素（Granulocyte Colony Stimulating Factor，G-CSF），能够刺激骨髓中的干细胞不断增殖，就像一个水瓶被注满水后溢出一样，流入血液。

因此，捐赠者只需像捐血或洗肾一样在手臂插上针管，让血液流入分离机，提取所需要的干细胞之后，血液再输送回体内。如此一来，采集外周血干细胞（Peripheral Blood Stem Cell， PBSC）便不需多次骨髓穿刺，也免除全身麻醉的风险和减轻了痛处，让更多人倾向于此方法。

接着，科学家将目光放到了经常被丢弃或是被化妆品行业收集的胎盘和脐带上，发现脐带血含有非常丰富的干细胞，而这也是目前最好的干细胞来源之一，同时不会造成任何伤害或疼痛。至于胎盘因为有时候上面会有血块，较难处理，也会影响干细胞的数量，大多机构都不选择储存胎盘干细胞。

MSC：失智心疾软骨修复

每个人一生之中只有一次机会能够采集脐带血，那便是母亲分娩的时候，这是一个非常安全的过程，因为孩子已经和母亲分离了，脐带也已剪断。之后，医护人员会将针插入脐带内血管，让血液流入特殊袋子里，过程只需5至7分钟而已。此外，相比起将胎盘取出母体后采集，留在体内时采集脐带血是更好的。

以往大部分人都只是储存HSCs，不过仅能化成血细胞如红血球、白血球和血小板等，不能变成肌肉或神经等细胞。带着对其他组织器官‘再生’的兴趣，科学家发现脐带膜与华通氏胶（wharton's jelly）中，存在大量的间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells， MSC）和上皮干细胞（Epithelial Stem Cell ，EpSC）; 前者在特定的诱导条件下，可分化成肌肉组织、骨骼、神经、心肌等多种组织细胞。

虽然目前唯一批准用于临床治疗的干细胞仅HSC，但这也是十分重要的领域，从治疗白血病（俗称‘血癌’），目前也能用于地中海贫血症、再生障碍性贫血、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等。

MSC和EpSC治疗则处于临床试验阶段，前者的研究对象包括阿兹海默症、心血管疾病、软骨修复、糖尿病类风湿性关节炎、卵巢癌和中风等；而EpSC通常用于治疗皮肤伤口或溃疡，譬如许多糖尿病患的脚踝处会有很多难以痊愈的溃疡，许多医生束手无策，但是研究发现EpSC能够帮助愈合。另外，目前也有利用EpSC修复受损眼角膜的研究。

只需4个HLA相符 免疫抑制剂减排斥

无论是什么样的治疗方式，都存在一定的风险。干细胞移植中，最好的结果便是痊愈，或病情得到改善，延长寿命；最坏的结果便出现排斥反应和移植物对抗宿主病（Graft-versus-Host Disease，GvHD），前者是宿主排斥移植物，后者则是移植物排斥宿主。

每个人的细胞都存在免疫遗传学的差异，除了患者本身的免疫系统会将移植物视为‘外来者’，于是像攻击病毒或细菌一样攻击它们，移植组织的免疫细胞也可能视宿主为异物而展开攻击。 GvHD可分为急性或慢性，轻则腹泻、疲惫等，严重可威胁性命。

因此，我们要尽可能地减少排斥的风险，进行人类白细胞抗原（Human Leukocyte Antigen，HLA）配对。一般而言，为大人进行骨髓或PBSC移植，要求6个HLA抗原点相吻合，但若是脐带血移植的话只需要6个之中有4个相合即可，这也让配对几率大增。

另外，为了减少排斥风险，在移植后也会给患者免疫抑制剂（immunosuppressive drug），降低免疫反应。

 

弟弟脐带血 救重型地贫哥哥

我个人最难忘的经历，便是1987年在马大医药中心，为一名16岁的儿科患者进行全国首宗骨髓移植。他患有急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia），而我和另一名医生负责同时抽取（哥哥／弟弟）的骨髓，以节省时间，采集足够的骨髓液，术后效果非常成功。在这里，我们之后也进行了许多‘第一次’，譬如脐带血移植。

当时，一名2岁2个月大的男童患有重型地中海贫血症，而他的母亲正在怀孕，腹中胎儿检测为轻型地贫，匹配结果符合。因此医生在婴儿出生时收集足够的脐带血，成功为男童进行了移植，成效也非常好。

除了被批准用于临床治疗的造血干细胞，目前各国有许多临床试验在进行中，反馈都非常好，让一些难以治愈或目前无药可治的疾病有了新希望，譬如新加坡也有团队正在以脐带间充质干细胞治疗自闭症谱系障碍（ASD）的儿童，临床研究也显示他们的症状有所改善，取得了一定的疗效。

无钱储存 吁捐国家血库助人

我想表达的是，未来干细胞的应用前景非常广泛，无法想象未来5年或10年会出现什么新成果，或许有朝一日能够以干细胞来更换人体因疾病或受伤而损坏的组织。若不提早计划在孩子出生时将脐带血储存起来，万一将来生病需要，就后悔莫及了。所以，怀孕中的妈妈可以好好考虑，与其让胎盘或脐带血丢弃浪费，或是被化妆品公司拿去制作化妆品，不如储存起来以备不时之需。

即便无法负担额外储存在私人干细胞库存的费用，我也希望可以将之捐献给国家血库，帮助他人或作研究用途。只是要记得无偿捐赠后，便失去了拥有权和主导权，不保证婴儿或家属将来需要时可以使用该脐带血。”

干细胞2问：异体干细胞移植失败 勿再用同一捐赠来源

问1：造血干细胞移植的成功率高吗？
答：许多因素都会影响成功率，譬如患者年龄、何种血液疾病、曾接受的化疗或放疗的剂量等。以急性淋巴细胞白血病为例，儿童造血干细胞移植成功率非常高，90%能够痊愈并健康长大，而成人的移植成功率相对低一些，个中原因我并不能百分百肯定，但据我所知，儿童所接触到环境中的物质较少，体质比较“纯净”（pure）’，所以干细胞在他们身上运作良好，这也是为何保持良好的微环境（细胞周围的环境）十分重要。

问2：是否能接受超过1次的干细胞移植？
答：可以，这样的话有几点需要纳入考量。
第一、若患者已使用了自体脐带血，那这次便没有了，需要等待捐赠者的异体造血干细胞与配对（包括骨髓或脐带血等）。
第二、若患者本身无兄弟姐妹，一开始便接受了异体干细胞移植，那医生需要找出为何需要再度移植的原因。
若是因为干细胞植入（engraft）失败，譬如无法生长或增殖、分化，那这次最好是使用另一名捐赠者的异体干细胞。
若患者是在成功移植几年后，由于感染导致免疫力低下，令疾病复发，这样的话是可以接受同一名捐赠者的造血干细胞的。

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